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本书描述并说明了使用来自生物医学研究的各种例子对生存数据进行分析的建模方法。我在介绍这一主题的多场讲座和课程(包括入门和高级水平)方面的经验,以及在提供生存数据分析建议方面的经验,对其内容产生了重大影响。最终呈现的是一本关于中等水平生存分析的全面实用的书,我希望它将继续满足制药行业和生物医学研究中心的统计学家、分析自己数据的科学家和临床医生,以及攻读本科或研究生生存分析课程的学生们的需求。

本版有一个关于贝叶斯生存分析的新章节,以反映这种方法越来越受欢迎。鉴于现代统计方法实施的计算机软件资源越来越丰富,其他章节已被改写或广泛修订。具体来说,对关于参数模型的第 5 章进行了修订,并在新的第 6 章中描述了基于样条的风险和累积风险函数的参数模型。已重写关于区间删失生存数据的第 9 章,以提供分析这类数据的现代方法。外,还纳入了有关评估拟合模型的预测能力、纵向和生存数据的联合建模以及分段指数模型的新内容。R 软件现在广泛用于生存数据的分析,这不仅是因为该软件能跟上统计发展,还因为它对所有人都是免费开放的。新增的最后一章展示了如何使用 R 软件实现本书中所述的方法,并指导读者如何解读输出结果,以及如何将这些结果与前面章节使用的示例进行对照理解。

本书的主要部分由第 1 章到第 7 章组成。在第 1 章中介绍了生存分析之后,第 2 章描述了总结生存数据和比较两组或两组以上生存时间的方法。第 3 章介绍了建模方法,其中详细介绍了 Cox 回归模型。接下来的一章介绍了检查拟合模型的充分性的方法。第 5 章介绍了参数比例风险模型和加速失效时间模型。在第 6 章关于灵活参数模型之后,第 7 章介绍了参数模型的模型检查诊断。

其余章节描述了基本模型的一些扩展。第 8 章介绍了时依变量的使用,第 9 章考虑了区间删失数据的分析。第 10 章介绍了脆弱模型,以允许使用随机效应对个体或个体组之间的差异进行建模。第 11 章总结了在无法做出比例风险假设时可以使用的技术,并展示了如何使用这些模型来比较多个机构的生存结局。第 12 章介绍了包含不同死因的竞争风险模型,而第 13 章则描述了 Cox 回归模型的扩展,以应对相同或不同类型的多次事件,包括事件历史分析。第 14 章总结了当存在相依删失时分析数据的方法,第 15 章介绍了如何确定以生存时间为结果变量的研究的样本量要求。第 16 章和第 17 章分别介绍了贝叶斯方法和 R 软件的使用。

每一章都包含足够的方法细节,以便读者对技术和它们所基于的假设有深入的理解,并帮助读者调整方法来处理非标准问题。前面几章中的一些例子是基于较少的观测数据构建的,这比通常的生物医学研究项目要少。这使得分析方法更容易被阐明,同时也方便将表格形式的结果展示与从计算机软件获得的输出结果进行对比。附录中给出了一些额外的数据集,可用于更全面地理解方法论,或作为学生练习。

在撰写本书时,我假定读者具有统计方法的基本知识,并且对线性回归分析有一定的了解。有时会使用矩阵代数,但了解线性代数并不是必要条件。每章末尾都给出了参考书目说明和延伸阅读的建议,但为了不中断流程,文本本身的参考文献已保持在最低限度。

后续阅读:纵向与事件时间数据的联合模型及其在 R 中的应用